Pourquoi l’industrie biopharma doit investir massivement dans sa stratégie data : le tournant des dix prochaines années

La recherche médicale vit une accélération sans précédent. Thérapies ciblées, immuno-oncologie, IA générative, essais décentralisés, analyses en vie réelle,… chaque nouvelle innovation repose sur un socle commun devenu indispensable : la donnée.
Mais ce socle, paradoxalement, reste encore très fragile.

Aujourd’hui, selon l’OMS, 85 % des données de santé ne sont pas standardisées. Et plus inquiétant encore : 97 % des données produites dans les hôpitaux ne sont jamais réutilisées, alors même qu’elles pourraient nourrir la recherche, améliorer la compréhension des maladies et accélérer l’accès aux traitements.

Dans ce contexte, investir dans une stratégie data robuste n’est plus une option stratégique : c’est une condition de survie pour les laboratoires, biotechs, CRO, medtechs et l’ensemble des acteurs Life Science.

L’innovation thérapeutique ne peut plus avancer sans une donnée exploitable et continue

Le modèle traditionnel du pipeline de drug discovery (séquentiel, lent et cloisonné) n’est plus adapté à la complexité des pathologies d’aujourd’hui. Les acteurs de la life science doivent désormais traiter des volumes de données massifs, provenant de sources éparses : essais cliniques, registres nationaux, imagerie, génomique, EHR, données comportementales, etc.

Ce qui change aujourd’hui, c’est l’imbrication permanente entre recherche, clinique et vie réelle. Une molécule n’arrive plus en phase III sans avoir été enrichie par des preuves issues du terrain, ni sans un travail d’analyse itératif permettant d’ajuster les cohortes, cibler les sous-populations ou détecter les effets inattendus.

Pourtant, dans la pratique, les équipes R&D et HEOR consacrent encore une part démesurée de leur temps à des tâches manuelles : reformater les données, harmoniser des bases hétérogènes, attendre des autorisations d’accès, reconstruire des cohortes dispersées.  Le résultat ? Des mois de retard, des coûts exponentiels et parfois des opportunités ratées.

À une époque où la compétition mondiale s’intensifie, la capacité à exploiter la donnée plus vite et plus proprement devient un avantage scientifique outrageusement déterminant.

L’essor de la médecine personnalisée impose une donnée beaucoup plus fine, riche et granulaire

L’une des transformations les plus profondes de la décennie est l’explosion des traitements personnalisés : immunothérapies, thérapies géniques, thérapies cellulaires, médicaments ciblant des mutations spécifiques, combinaisons intelligentes, etc.

Ces traitements ne concernent souvent que quelques centaines ou milliers de patients par pays.  Pour les développer, il ne suffit plus d’observer des tendances globales : il faut comprendre l’extrême granularité du patient. Cela nécessite de croiser des données :

• cliniques,
• génomiques,
• d’imagerie,
• issues des parcours de soins,
• parfois même comportementales.
  

Or cette granularité crée une contrainte : ces différentes sources de données ne sont ni rassemblées, ni alignées, ni partageables facilement. Elles vivent dans des silos technologiques, réglementaires et organisationnels. Les acteurs de l’industrie biopharma doivent donc investir dans :

• des environnements collaboratifs sécurisés,
• des standards d’interopérabilité,
• des capacités analytiques capables de travailler sans déplacer les données,
• des infrastructures permettant aux algorithmes de voyager plutôt qu’aux données.

Sans ce saut technologique, la médecine personnalisée restera un horizon théorique, incapable d’être déployée à l’échelle.

L’Europe impose un nouveau cadre : la donnée devient un enjeu réglementaire aussi stratégique que scientifique

Avec l’arrivée du European Health Data Space (EHDS) et l’évolution rapide des attentes des autorités réglementaires, les cycles d’accès au marché sont en train de se transformer. Les laboratoires devront démontrer non seulement l’efficacité de leurs médicaments, mais aussi :

• l’origine et la qualité des données utilisées,
• la traçabilité des analyses,
• la conformité des environnements techniques,
• la reproductibilité des modèles,
• la robustesse des modèles d’IA mobilisés.
  

Le message est clair : la donnée n’est plus uniquement un support de recherche, c’est aussi un objet réglementaire, soumis à un degré de contrôle inédit.

Dans un tel contexte, les acteurs capables de structurer leur stratégie data en amont disposeront d’un avantage considérable : moins de frictions réglementaires, dossiers plus solides, approbations accélérées et meilleure visibilité dans les négociations de marché.

C’est un changement d’époque. La donnée devient un capital réglementaire au même titre que l’expertise clinique.

L’accès aux données EU5 : un enjeu stratégique majeur… dans un contexte mondial très contrasté

On l’oublie souvent, mais l’Europe — et en particulier la zone EU5 (France, Allemagne, Italie, Espagne, Royaume-Uni) — représente l’un des environnements les plus riches et les plus complexes pour la donnée de santé.

Cette richesse est stratégique pour les acteurs Life Science, car les décisions de pricing, de remboursement et de déploiement commercial y sont fortement dépendantes d’analyses basées sur des données locales.

Mais un éclairage de l’OCDE révèle un paradoxe intrigant.
Selon le Health Working Paper n°127 de Jillian Oderkirk (OCDE, 2021) :

• Les États-Unis font partie des pays ayant la gouvernance des données de santé la mieux structurée, notamment grâce à un fort effort de mise à disposition des données à la recherche.
• Pourtant, ils ne disposent que de 54 % des jeux de données recommandés par l’OCDE, loin derrière la Corée ou la France, qui dépassent les 90 %.
• Et malgré cette fragmentation relative, les États-Unis concentrent le plus grand nombre de start-up et de licornes exploitant la donnée de santé.
  

Ce constat est fascinant : les États-Unis n’ont pas forcément le meilleur accès aux données, mais ils ont bâti l’écosystème d’innovation le plus dynamique. L’Europe, à l’inverse, dispose d’un patrimoine de données colossal, notamment en France, où la structuration des données est reconnue comme l’une des meilleures de l’OCDE – mais peine encore à le mobiliser.

Pour les acteurs Life Science, l’opportunité est immense : maîtriser, harmoniser et exploiter les données EU5 constitue un avantage concurrentiel décisif. Car disposer d’une vision réelle des pratiques de soins, des parcours patients, des sous-populations et des performances thérapeutiques en Europe peut transformer :

• la réussite d’un lancement,
• la stratégie HEOR,
• les argumentaires auprès des payeurs,
• la sélection des pays prioritaires,
• les décisions d’investissement clinique.
  

Les dix prochaines années seront celles où les laboratoires capables d’activer la donnée européenne prendront une avance considérable, tant sur le plan scientifique que commercial.

L’innovation ne dépend plus seulement du génie scientifique : elle dépend de la capacité à mobiliser la donnée, à la protéger, à l’interconnecter et à l’exploiter sans friction. Les acteurs Life Science qui investiront aujourd’hui dans leur stratégie data ne prépareront pas seulement les succès de demain : ils se positionnent pour définir les standards de l’industrie.

Sources : EHDS (COM(2022)197), EMA (RWE 2022 ; AI 2023), EUnetHTA 21, OCDE Health Working Paper n°127, Directive NIS2 (2022/2555), RGPD (2016/679).